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果博东方有假吗·疗效很好的一类癌症靶向药,有效率80%,缺点是很少人用得上

作者:匿名 热度:3250 时间:2020-01-09 18:00:03

果博东方有假吗·疗效很好的一类癌症靶向药,有效率80%,缺点是很少人用得上

果博东方有假吗,最近有个病人向我咨询,他是个肺癌晚期患者,家境优渥,化疗、靶向治疗、免疫治疗全部试过,病情仍在进展,他说现在有一款神药,据说有效率非常高,叫恩曲替尼,我是不是可以试一试。恩曲替尼是一款最新研制的针对ntrk融合基因的靶向药物。

早在2018年就有媒体大篇幅报道了一款神药,很多人的朋友圈里被《重大突破! 昨日,美国fda正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!》这篇文章刷屏了,认为这是人类医学史上的又一伟大创举和传奇。这种药针对17种肿瘤,有效率可高达75%。而且是第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。这药就是拉罗替尼。

2018年11月26日,loxo oncology和拜耳公司联合宣布,美国食品药品管理局批准双方共同开发的抗癌药vitrakvi(通用名 拉罗替尼)上市。拉罗替尼就是前面提到的针对ntrk融合基因的“神药”。该药被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

什么是ntrk基因融合?

ntrk是神经营养性酪氨酸受体激酶的缩写。ntrk基因包含ntrk1、ntrk2和ntrk3,分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(trk)家族蛋白trka trkb和trkc的合成。ntrk基因融合是由于染色体变异,导致ntrk基因家族成员(ntrk1、ntrk2、ntrk3)与另一个不相关的基因融合在一起。trk融合蛋白将处于持续活跃状态,引发下游信号通路永久性级联反应,驱动肿瘤发生。ntrk基因融合在各个癌症类型中均有发现。部分罕见癌症类型如先天性肾瘤、婴儿肉瘤、唾液腺癌和分泌型乳腺癌等癌种中有极高的突变率。而一些常见癌种,比如非小细胞肺癌,结直肠癌、黑色素瘤、胰腺癌等,ntrk基因融合的发生率较低,大致为1% ~ 3%。

针对ntrk基因融合的药真的那么神奇吗?

2018年10月的esmo会议上,一项关于抗癌药拉罗替尼治疗涵盖24种独特肿瘤类型的trk融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示:总缓解率:80%,部分缓解率:62%,完全缓解率:18%。

而2019年美国asco会议上报道,对于有ntrk基因突变的癌症,恩曲替尼的有效率是57%;对于ros1基因突变的非小细胞肺癌,恩曲替尼的有效率为77%。并且,恩曲替尼对于已经出现癌症脑转移的患者,效果同样显著。因此,2019年6月18日,罗氏宣布恩曲替尼在日本上市,用于治疗ntrk基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。由此可见,相比较拉罗替尼,恩曲替尼更有优势,不仅针对ntrk融合基因,而且对ros1、alk基因突变同样效果显著,更具有很高的血脑屏障通过率。

无论是拉罗替尼还是恩曲替尼,都属于广谱的抗肿瘤靶向药,针对ntrk融合基因。也就是说它们的适应症不看癌症种类,只看基因突变类型。不过,这两种药目前国内仍未上市,国外价格对普通老百姓来说也几乎是天价。更需要说明的是,对于常见肿瘤,ntrk突变率极低,所以只有极少数人可以从中获益。

 
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